[经济日报]三问原创新药“九期一” 国家药监局为何“有条件批准”( 二 ) 全球17年来首个阿尔茨海默病新

　　在此背景下,“九期一”横空出世。这款被视为中国科学家原创、中国企业投入、拥有完全自主知识产权的药物,是自2003年以来全球第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的新药。

　　“治疗阿尔茨海默病是世界医学难题,中国能在全世界17年来无新药获批的背景下取得这样的原创性成果,非常难能可贵。 ”中华医学会副会长、中国工程院院士杨宝峰说。

　　不过,争议也一同而来。其中一个争议焦点即国家药品监督管理局的“有条件批准” 。

　　“之所以‘有条件批准’,是由于当初向国家药监局递交所有临床资料时,其中一份大鼠104周致癌毒性试验报告没交上。这是国家新药审批申报过程中必须要有的程序。 ”耿美玉说,当时整个试验已经完成,但还有一份大鼠致癌性报告未出来,国家药监局要求3个月内把该报告再提交上去,否则就取消新药证书资格。

　　“上个月也就是12月26日,我们已经把试验报告提交了,该报告显示‘九期一’没有任何致癌风险。 ”耿美玉称。

　　作用机制是否“靠谱”

　　备受争议的另一个焦点,是“九期一”的作用机制。有学者指出,耿美玉作为通讯作者的文章“号称其发明的药物GV-971能够通过肠道菌群治疗小鼠的阿尔茨海默症”,“不造假是不可能的” 。

　　“科学发现往往伴随着质疑。在科学证伪过程中,需要用更多临床数据说话。 ”耿美玉说。

　　据了解,“九期一”是以海洋褐藻提取物为原料制备获得的低分子酸性寡糖化合物,是全球首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默病治疗新药。其通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物异常增多,减少外周及中枢炎症,从而改善认知功能障碍。